【Enzastaurin】治疗胶质母细胞瘤孤儿药

发布时间：2006-06-0711:40:00来源：互联网

多形性成胶质细胞瘤是一种脑部肿瘤，属于神经胶质瘤的一种。神经胶质瘤是一种影响中枢神经系统的原发性脑癌。而多形性成胶质细胞瘤是最具侵略性的恶性神经胶质瘤。胶质母细胞瘤易于复发，患者一旦发现，通常已处于疾病晚期，

目前医学上通常采用手术加放射治疗的方法来治疗神经胶质瘤。如果手术加放疗的方法无法治愈这种疾病，医生就可能转而采用其它放射治疗或化学治疗的方法。多形性成胶质细胞瘤通常是一种高复发疾病，即使在治疗以后也可能再次复发，目前罹患神经胶质瘤的患者几乎没有多少治疗选择，开发出能够为这些患者带来希望的治疗方法，迫在眉睫。

孤儿药是用于诊断、预防或治疗致命或非常严重的罕见疾病。对孤儿药的认定需同时满足多个标准，包括疾病的严重性，其它诊断、预防或治疗的方法是否存在，是否为罕见疾病，以及是否开发投资的回报不足等。礼来公司获得孤儿药的资格认定

礼来公司将在今年上半年宣布启动Enzastaurin对神经胶质瘤的三期临床试验。

Enzastaurin在美国或欧洲作为孤儿药获得上市许可后，礼来公司也将在中国申请Enzastaurin孤儿药的进口注册，期望能尽快造福中国患者。

相关背景资料：

关于Enzastaurin：

"Enzastaurin是由礼来肿瘤部研究开发的一种化合物。Enzastaurin是一种口服丝氨酸-苏氨酸（serine-threonine）蛋白激酶抑制剂，通过降低细胞复制能力（细胞增殖）、"在二期临床试验中，Enzastaurin已经显示出在原发性脑癌患者身上缩小肿瘤的潜力。（这些数据已由美国国家癌症研究所（NationalCancerInstitute）的一位代表在第41届美国临床肿瘤学会年会（ASCO2005）上公布）"在二期临床试验中，Enzastaurin在原发性脑部肿瘤患者身上表现出良好的耐受性，这可从第三和第四级副作用很少发生这一点上得到印证。事实上，部分患者现在仍在服用Enzastaurin。关于Enzastaurin的三期临床试验：

"礼来公司将在今年上半年宣布启动Enzastaurin对神经胶质瘤的三期临床试验。这是一项全球多中心临床试验，目的是评估Enzastaurin对于复发的多形性成胶质细胞瘤患者中对进行，了解无进展生存期（progressionfreesurvival）和总生存率（overallsurvival）。我们在数月后开始招募患者时，将会提供更多细节。"在二期临床试验中，数据显示，Enzastaurin对难治愈的多形性成胶质细胞瘤的缓解率为20%-25%；并具有良好的耐受性，这可从III-IV级毒副作用的较低的发生率中得到印证。这些研究结果已在2005年美国临床肿瘤学会年会上公布。"不仅如此，礼来公司还在对Enzastaurin治疗非霍奇金氏淋巴瘤、直肠癌、胰腺癌、非小细胞癌和套细胞（mantlecell）癌进行临床试验。

关于Enzastaurin与Tarceva（Erlotinib）和Gleevec（imatinibmesylate）的区别：

"Enzastaurin、Tarceva和Gleevec针对不同靶向发挥作用。"另外，Tarceva和Gleevec每次主要抑制一个靶向，而Enzastaurin则能针对不同传导途径发挥作用，这些传导途径对细胞生长、生存和血管生成意义重大。"Tarceva的单点作用机制旨在通过影响一种叫做EGFR的特定蛋白质，抑制肿瘤细胞的生长。Gleevec对白血病的治疗目标是，阻断疾病引起的异常染色体发出的蛋白质信号。相反，Enzastaurin则以几个不同的传导途径为目标，包括PKC-beta和AKT/PI3蛋白激酶途径，因此作用机制大大延长。"但是，尽管Avastin和Enzastaurin都具有抗血管生成的特性，阻断对肿瘤的血液供应，但这两种药剂的靶向不同。Enzastaurin拥有更多的特性，使其能够抑制通过PKC-beta和AKT/PI3蛋白激酶途径进行的细胞途径信号传导。这两种途径对肿瘤细胞的生存至关重要。这意味着，该药能够促使肿瘤细胞死亡（细胞凋亡），抑制肿瘤细胞分裂（增殖）。