肌营养不良是小儿时期较多见的遗传性神经肌肉病，其中最常见的是假肥大型肌营养不良（DMD），主要因编码蛋白质的抗肌萎缩蛋白基因发生突变所致。无特殊治疗，各种疗法如别嘌呤醇、心痛定、能量合剂、肌苷、加兰他敏、联苯双脂、阿胶、胰岛素葡萄糖疗法、腮腺素、大剂量VitE及高压氧舱疗法等，均不见效，但最近应用体外反搏治疗据云有一定效果。理疗、体疗等支持疗法以及支架、手术纠正畸形等可作辅助治疗之用。
肌营养不良症目前较公认的5种治疗方法为：
一般办法治疗：（1）营养：宜食低糖低脂和含丰富维生素的水果蔬菜；（2）运动：在神经康复医生指导下每天进行规律的、力所能及的肢体锻炼，长期坚持能延缓肌萎缩及无力；（3）教育：家长应多关心控制和鼓励孩子如些，合理地安排规律的生活和学习。
药物：联苯双脂系中药五味子合成的处方中间产物，对肌营养不良患儿有保护生活作用，可减轻肌坏死，但不能控制疾病的发展，具体用药方案需由神经专科医生指导。
物理治疗及按摩：可以改善肌营养不良患儿局部血液循环，防止关节挛缩。
外科治疗：肌营养不良早期可考虑做跟腱松解术和脊柱侧弯矫形术，设法延长其肢体活动时间。
基本替代治疗：这是目前公认的最有恢复希望的很好治疗方法，可提高肌营养不良患儿肌纤维产生dystrophin的功能，另外，干细胞是一种能分化为多种组织细胞的始祖细胞，研究证实可部分修复受损肌组织，为肌营养不良患儿出院治疗提供新前景。
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