干细胞移植治疗进行性肌营养不良症作用途径及其效果如何？

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干细胞移植治疗进行性肌营养不良症作用途径及其效果到底如何？这个问题一直是众多的进行性肌营养不良患者和患者家属所关心的问题。长期从事神经肌肉病的基础与临床研究过程中，我们深深地体会到治疗肌营养不良的艰难。去年，通过媒体得知国内几家部队医院开展“干细胞移植治疗进行性肌营养不良症”并“获得满意的效果”，做一个同行感到非常惊讶。

因此，我在我的网站上呼吁过，哪些曾经进行过干细胞治疗的医生或接受过干细胞治疗的患者，正确评价所谓的“干细胞治疗的效果”，但是，一直没有任何反应，感到非常失落。今天，有幸在“中国组织工程研究与临床康复杂志-2009年14期”上发现，曾经在媒体上宣传过的杨晓凤医生（解放军第四六三医院细胞治疗中心）的短篇文章。

如下介绍杨医生的文章，希望关心干细胞治疗的患者或患者家属，正确理会其内容。

“进行性肌营养不良是一种原发于肌肉系统的X连锁隐性遗传病，一般幼年发病，四肢近端骨骼肌萎缩无力，呈缓慢进行性加重，同时累及心肌和呼吸肌，最终完全丧失运动功能，20岁左右因心力衰竭或重症感染而死亡。根据其遗传方式、发病年龄、临床表现及预后分为不同类型，以假肥大型多见。由于基因缺陷使肌细胞膜上该基因编码的抗肌萎缩蛋白（dystrophin）表达异常或缺失，导致肌细胞膜形态结构异常，肌膜通透性及转运功能改变，致使肌细胞遭受破坏，为脂肪组织及纤维化组织所替代。当肌肉干细胞（肌肉卫星细胞）库的细胞不断调动而耗竭后，肌纤维发生不可逆的坏死，甚至消失，最终导致死亡。干细胞具有自我复制和多向分化能力，在体内微环境调节下可分化为多种组织细咆，多项动物实验结果证实骨髓来源的间充质干细胞通过静脉注射和局部肌肉注射移植到mdx鼠体内，显示两种导入方法均可以再生肌纤维。

2004年对1例进行性肌营养不良患儿进行了脐血干细胞移植术，术后60天19号缺失的外显子得到纠正；75天肌肉活检可见新生肌管形成，抗肌萎缩蛋白免疫组化呈弱阳性，血清磷酸肌酸肌酶从移植前的5735U／L降至274U／L，提示造血干细胞移植有益于进行性肌营养不良治疗。但此种方法技术难度高，患者风险大，很难广泛应用。2007年采用干细胞双移植技术治疗进行性肌营养不良642例，将干细胞移植于患者的肌肉和血液循环中，可在损伤的肌肉部位分泌大量细胞因子，修复病变的肌细胞膜，部分纠正功能蛋白抗肌萎缩蛋白的表达缺陷。干细胞还可使局部血管新生，改善肌肉血液供应，增强神经信号传导速度。在特定环境中干细胞向肌细胞分化，可有少量肌细胞新生，使肌容量、肌肉强度和肌力增加，临床症状得到改善。但是它并不能根本上改变该基因的突变，其远期疗效仍在进一步的观察之中。”

我们等待实施干细胞移植术后的真实疗效判定，期待杨医生的有关干细胞移植术后随访结果。

642例的移植，已经是相当多的样本，可以总结非常详细的近期疗效报告，患者家属也可以随访这些642例患者，亲眼观察“成功的例子”或“失败的例子”，以便自己是否选择这种实验性治疗方法。