慢性粒细胞白血病（cml）占白血病的15％左右，分为慢性期、加速期、急性变期三个时期。突出的表现是外周血尤其是白细胞升高、脾脏增大，晚期有明显的消耗症状。有些患者在患cml的时候，自己并不知道，甚至有些在体检的时候发现白细胞增高而进一步确诊。
cml的发生具有特征性的分子（基因）基础，是由于t(9;22)染色体易位，产生ph1（费城）染色体，由此形成bcr-abl融合基因，最终编码分子量为210kd（p210）的融合蛋白，该蛋白质具有持续的酪氨酸激酶活性。而持续的酪氨酸激酶活性使细胞持续分裂增殖、不易凋亡，从而导致接近成熟阶段的粒细胞大量积聚，最终发生cml。
由于具有特征性的分子基础－ph1染色体及bcr-abl融合基因，因此针对其融合基因的靶向治疗应运而生。国外开发的sti571（格列卫）可以特异性的抑制bcr-abl融合蛋白的活性，抑制其酪氨酸激酶的活性，导致肿瘤细胞的凋亡，从而使cml达到缓解。这是近几年来国际及国内首选的治疗策略。
sti571的应用，改变了cml治疗的理念，对慢性期的缓解率很高，使得异基因骨髓移植治疗慢性期cml的地位下降至而二线选择。但是对于加速和急变期的cml患者，其疗效显著下降，因此合适的情况下，可以尽快在慢性期即应用sti571。该药物副反应相对较小，主要包括水肿、白细胞下降、皮疹、肌肉酸痛、白细胞减少等，但大多可以控制，一般不会导致严重的后果。但是sti571的关键问题是价格昂贵，这使得大多数的患者人群经济上无法承受。虽然我科是中华慈善总会sti571的医学中心，但在北方地区，能够承担sti571高昂费用的依然为数不多。
根据我们应用的经验，对处于慢性期的cml患者，推荐应用sti571治疗，当然需要谨慎的评估患者自己的经济承受能力。对于加速和急性期的患者，需要考虑骨髓移植。在这2种治疗之后的选择是化疗和干扰素等药物在内的传统治疗。
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