美国纽约斯隆－凯特林纪念癌症中心新研究成果为镰状细胞贫血病患者提供了一种新的基因疗法。这项研究成果发表在今年一月《自然生物科技》上。
研究的结果表明，在镰状细胞贫血病的治疗中，医生可以从患者身上提取的干细胞，进行“修复”后重新移植到患者体内，从而避免了为患者到处寻找匹配捐献者的麻烦，这给许多无法找到匹配捐献者的患者带来了希望。
研究人员使用一种被称为“小干预核糖核酸”（siRNA）的基因物质封塞了缺陷的基因，这种基因物质具有分裂其它特定基因的能力。在抑制患者缺陷基因的同时，研究人员成功地用健康的基因将其替换。
研究人员目前正在老鼠身上测试这个疗法第二步的可行性，即把修复的干细胞重新移植到患者体内。
2006年01月13日A:
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