我国临床工作者已把中西医结合治疗骨髓增生异常综合症作为主要研究课题，积极开展发病原因和药物疗效的研究工作，认为该病中医属“虚痨”范畴，发病原因与环境污染、化学药物以及放射性物质接触有关。
基本病机在于肾精亏虚、热毒内蕴。肾主骨、生髓藏精为五脏之术，肾精亏虚、热毒内蕴引发“虚痨”表现为贫血、面色苍白或面黄、口唇指甲苍白、疲倦、乏力，甚者头晕、心悸、气短。热毒炽盛则发热，破血妄行可见鼻腔、牙龈出血、热毒瘀滞见肝脾肿大，根据中医传统理论，结合现代科学技术，西医辩病，中医辩证，中西医有机结合是攻克该病的根本方法，其中中医药发挥着极大的优势。补肾填精、解毒清热化瘀为其治疗大法，常攻克该病的根本方法，其中中医药发挥着极大的优势。
补肾填精、解毒清热化瘀为其治疗大法，常用药物有西洋参、鹿茸、鹿角胶、冬青子、金凌草、羚羊角、双花、八月扎等;以贫血为主者表现为头晕、疲倦乏力、心慌气短、面色萎黄或苍白、指甲淡白、舌淡脉细治以补肾填精为主;以贫血伴发热、出血、肝脾肿大舌暗苔黄者，治以补肾解毒为主，抑制病态造血，诱导分化幼稚细胞向成熟细胞转化，恢复骨髓造血功能，可使临床症状消失，血象、骨髓象缓解。
