骨髓增生异常综合征新药进入中国

新华网北京8月15日电8月14日，西安杨森制药有限公司的新型药物――达珂（注射用地西他滨）在中国上市正式上市，它可以有效治疗骨髓增生异常综合征（MyelodysplasticSyndromes，简称MDS），而MDS是一组源于骨髓造血干细胞受损的恶性血液疾病。达珂于2006年被美国食品药品管理局批准用于骨髓增生异常综合征的治疗。它在中国的正式上市，填补了我国治疗骨髓增生异常综合征空白，意味着国内的MDS患者将获得有效的治疗手段。“对于MDS治疗以前国内没有很好的治疗手段，国际上有三种药对于这种病的治疗是比较有效的，但都没有进入中国，此次达珂的进入是一个从无到有的过程。”北京大学血液病研究所所长黄晓军教授说，“达珂能够改变疾病的自然进程，并改善患者的治疗效果，使广大患者可以从中大大受益。MDS患者需要的不仅仅是支持性的关爱，而更迫切需要的是有效的治疗方案。达珂可以帮助之前需要输血的患者逐渐摆脱输血依赖，提高生活质量。”随着达珂在中国被批准上市，使中国的血液学医生踏上了国际临床实践的列车，同时也为中国的患者提供更有效的针对性治疗和生存的希望。

骨髓增生异常综合征，又有称白血病前期，是以骨髓造血不足和血细胞未成熟为主要表现的恶性血液疾病。MDS的病因可能与遗传、环境、或某些因素如病毒性肝炎、肿瘤放化疗后及一些细胞毒类药物有关；此外，MDS没有典型的临床表现，而是表现为多样化的临床症状和体征，患者常因贫血、出血、感染和虚弱疲劳等症状就诊。这些原因都为及早诊断和治疗MDS带来了困难。尤为严重的是，如果中高危MDS患者没有获得有效的治疗，其生存期平均不到一年，随着时间的推移，更会有1/3的高危患者在临床上转化为急性骨髓细胞白血病（AML），其生存期只有寥寥数月。