意大利学者Barosi和美国学者Raza等分别进行了沙利度胺（反应停）治疗伴有髓样化生的骨髓纤维化（MMM）和骨髓增生异常综合征（MDS）的研究。研究表明，沙利度胺可以有效改善贫血、血小板计数减少和脾大，尤其对于中低危患者。但是标准剂量的沙利度胺不良反应较多，限制其长期应用。应进一步研究小剂量沙利度胺的疗效和耐受性。
Barosi等的研究对象为21例常规治疗无效的MMM患者。沙利度胺起始剂量为每晚口服100mg，逐渐加至最大耐受剂量（400mg/d）。治疗6个月，如果有效，可以继续使用。（BrJHaematol2001，114∶78）
结果显示，19例（90.5％）患者因为不良反应在6个月前停药。13例（61.9％）病人可评价疗效（治疗30天以上），其中因贫血（Hb<10g/dl）接受治疗的病人中，43％（3/7例）治疗有效；因血小板低于150×109/L接受治疗的患者中，66.7％（2/3例）治疗有效；4例（30.8％）脾大患者脾脏缩小了1.5cm～4cm。分别有3例（23.1％）病人和5例（38.5％）病人白细胞和血小板计数增加。但根据血液学和临床参数严重性评分，只有2例（15.4％）有效，5例（38.5％）病人加重。
研究者认为，沙利度胺可能有诱导骨髓增殖的作用，小剂量沙利度胺治疗骨髓增生低下的MMM可能是下一步有希望的研究。
Raza等的研究纳入83例原发和继发MDS患者（不包括育龄妇女）。用药前63例患者需要依赖红细胞输注，21例需要依赖血小板输注。使用沙利度胺治疗前4周除了输血以外，停止一切治疗。沙利度胺起始剂量为100mg，每晚口服，如能耐受，逐渐加量至400mg/d。同时口服VitB6100mg/d预防外周神经病。（Blood2001，98∶958）
结果显示，32例病人因疾病进展或不良反应等原因在12周退出观察，51例完成12周治疗，可评价疗效。起效时间为12～20周，16例获血液学改善，有效率为31％。无完全缓解者，无中性粒细胞减少改善者。随访发现，1例死于淋巴瘤，其余15例患者中位疗效持续时间为306天（90～620天），4例仍继续用药。最常见不良反应有乏力、便秘、气短、水储留等，出现IV度毒性的不到5％。
Raza等的分析发现，与无效组相比，有效组用药前原始细胞数较少、血小板数较多，血小板输注中位时间较短。与可评价疗效组比较，提前退出观察组患者高危人数多、治疗前骨髓中原始细胞比例较高。故研究者认为，单独使用沙利度胺可以有效改善某些MDS患者的血细胞减少，尤其在低危患者疗效较好。
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