美国avigen生物技术公司近日向媒介宣布，其正在进行的用于治疗血友病b的coagulin-b(tm)基因疗法临床试验进展良好。
同时avigen公司还宣布，其已正式向美国食品药品管理局（fda）递交了一份关于通过coagulin-b(tm)转基因载体直接将治疗基因转导入病人肝脏的“新药调查申请”（ind）。目前正在进行的coagulin-b(tm)基因疗法临床试验是直接通过肌内注射给药的。
avigen公司的ceojohnmonahan博士介绍说：“试验证实，coagulin-b(tm)转基因载体在病人体内具有良好的安全性和耐受性，在小、中剂量给药的病人身上未出现任何毒副作用。并且这是第一次通过转基因治疗在人体内长时间的表达凝血因子。在参加试验的7个病人中，有6位病人体内的肌细胞持续地表达出了凝血ix因子。病人依靠输凝血因子来帮助止血的次数也明显减少。其中两位病人的病情稳定期长达一年半左右。”
coagulin-b(tm)是avigen公司独有的一种转基因腺相关病毒载体（aav），它能够将凝血因子ix转导入人体的肌细胞或者肝脏细胞，进而在人体内持续产生大量ix因子（达到正常人体ix因子含量的1％以上），从而达到治疗的目的。
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