再生障碍性贫血的特异性治疗为骨髓移植或免疫抑制治疗，对新诊断再生障碍性贫血患者进行的标准特异性治疗，是指对有人类白细胞抗原相合的同胞供者可采用同种异体造血干细胞移植，或抗胸腺细胞球蛋白联合环孢素的免疫抑制治疗。抗胸腺细胞球蛋白联合环孢素治疗无反应的年轻患者可以考虑减低剂量预处理方案，同时联合无关供者骨髓抑制。
在采用特异性治疗前，控制出血和感染非常必要。有时感染尤其是真菌感染未控制前进行骨髓抑制也有必要，因为骨髓抑制可以尽早恢复白细胞的水平。再生障碍性贫血的治疗需要在能够开展抗胸腺细胞球蛋白或者骨髓抑制治疗的医疗单位进行治疗，确诊后在患者临床表现稳定、严重程度评估完毕、可能的同胞供者人类白细胞抗原配型结束及治疗计划制定完毕后，就应该开始特异性治疗。
再生障碍性贫血患者应长期随访以监测复发和晚期克隆性疾病的发生。儿童长大后可转至成人血液科随访。泼尼松不用于治疗再生障碍性贫血，皮质激素还会导致细菌和真菌感染，在血小板减少时会促进消化道出血。也不建议对再生障碍性贫血使用造血细胞生长因子包括G-CSF和rHuEPO等。
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