由于小儿纤维性骨营养不良综合征的病因和发病机制尚未完全阐明，故至今尚无有效根治方法。对已明确系由肿瘤引起者，可手术根治和放射线照射治疗。对畸形和功能障碍的肢体，可进行矫正和功能训练。对骨病引起特殊并发症和颅底或眼眶骨纤维化引起视神经孔狭窄导致的视力障碍，甚至失明，可试用手术矫治。对各种内分泌紊乱，则应给予相应处理。
