血友病是一种遗传性的凝血功能障碍性疾病，患者几乎均为男性，按发病率计算，全球大约有40万患者，我国的患者应有6万至10万，但大多未获诊断，目前接受治疗的患者估计约为8000余人。北京协和医院血液科主任、北京地区血友病协作组组长赵永强教授说，“最常见的是因为凝血因子VIII缺乏或功能缺陷导致的甲型血友病，表现为关节、肌肉外伤后出血或自发出血，如果不及时治疗，将会导致极度疼痛、关节损害、残疾。也可出现内脏出血，严重出血可致死亡。但如果得到适当的治疗，包括补充因子VIII、护理和康复治疗等，血友病患者完全可以像正常人一样生活、学习和工作。”
赵永强教授指出：“多年来，甲型血友病的治疗多采用人血浆来源的冻干因子VIII浓缩物，虽然随着病毒灭活技术的进步，这类血液制品的安全性有了很大的提高，但目前推行的献血员血浆常规病毒筛查项目的数目有限，不能排查出所有已知的病毒和新发现的病毒，因此，患者使用后仍然有感染病毒的风险。现在采用高科技的基因重组技术，并用蔗糖代替人血白蛋白作为稳定剂，与人血浆来源因子VIII的治疗效果相同，但大大降低了经血液制品感染病毒的风险。”
